11 bulan lalu, AS Pentadbiran Makanan dan Dadah (FDA) menutup ujian klinikal Fasa I/II “IGNITE DMD” Solid Biosciences (SLDB) selepas salah seorang pesakit muda yang terlibat dalam percubaan itu mengalami “kejadian buruk yang serius”. Walaupun pesakit yang dipersoalkan semakin pulih, tiada pesakit baharu yang mengalami kejadian buruk yang serius seperti itu, dan syarikat yang menyediakan FDA dengan "maklumat dan langkah yang bertujuan untuk meningkatkan keselamatan pesakit" dan "data yang berkaitan dengan penambahbaikan proses pembuatan," FDA menolak untuk membenarkan percubaan untuk menyambung semula pada bulan Julai, dan meminta Solid Biosciences untuk memberikan lebih banyak maklumat tentang percubaannya, dan tentang langkah keselamatan yang dicadangkan untuk ditambah untuk mendapatkan kembali percubaan ke landasan yang betul. Maju pantas tiga bulan lagi dan — berjaya! Pada hari Khamis, Solid Biosciences mengesahkan bahawa FDA telah "menarik balik pegangan klinikal" pada ujiannya, mengakui bahawa syarikat itu telah "memuaskan menangani semua soalan penahanan klinikal." Melangkah ke hadapan, syarikat itu merancang untuk mengeluarkan kebanyakan kapsid virus kosong (cangkang protein yang mengandungi bahan virus) dan mengehadkan berat maksimum kanak-kanak-pesakit yang memasuki ujiannya kepada 18 kilogram, untuk mengurangkan beban virus SGT-001 terapi yang mana pesakit terdedah. Seperti namanya, ujian IGNITE DMD Solid Biosciences bertujuan untuk melambatkan atau membalikkan kesan Duchenne Muscular Dystrophy (DMD), penyakit genetik yang menyebabkan degenerasi otot progresif dan kelemahan kebanyakannya pada kanak-kanak lelaki berumur dua tahun ke atas (yang menjelaskan tahap rendah berat maksimum peserta percubaan). SGT-001 syarikat adalah terapi gen yang menyuntik virus yang diubah suai ke dalam pesakit, mengandungi kod DNA untuk menyelesaikan masalah yang menyebabkan penyakit itu. Sekurang-kurangnya, inilah yang sepatutnya berlaku secara teori. Percubaan IGNITE DMD direka untuk mengetahui sama ada ia berfungsi dalam amalan, dan terima kasih kepada pertimbangan semula FDA, kini percubaan ini akan dibenarkan untuk disambung semula — mungkin pada suku pertama 2021. Dalam nota Khamis, penganalisis Chardan Gbola Amusa mengesahkan bahawa keputusan FDA meletakkan pembangunan SGT-001 "kembali ke landasan" ke arah menangani peluang pasaran global $50 bilion. Jika diluluskan, rawatan itu akan menjadi salah satu daripada terapi gen yang "agak sedikit" yang pernah diluluskan untuk kegunaan manusia secara global, meletakkan Solid Biosains dalam kedudukan utama dalam pasaran ini. Dan kerana produk terapi gen seperti SGT-001 dianggap sebagai "novel, kompleks, dan agak sukar untuk dihasilkan," halangan untuk memasuki pasaran ini untuk pesaing akan menjadi ketara. Penganalisis melihat ini sebagai "peluang besar" - bukan satu. tanpa risiko, tetapi yang boleh, jika rawatan terbukti, mengangkat saham Solid Biosciences daripada harga semasa $4 dan menukar sehingga $12.50 atau lebih. Sasaran harga baharu ini, dengan cara ini, adalah lebih daripada dua kali ganda harga yang Amusa menghargai syarikat itu sebelum keputusan hari Khamis FDA, dan membayangkan peningkatan 208% daripada tahap semasa. Malah, Amusa memikirkan bahawa "dengan kemajuan," rawatan "boleh mengambil SLDB dengan ketara melepasi sasaran harga kami yang dikemas kini sebanyak $12.50" — dan menyatakan berulang kali bahawa pada tahun-tahun yang lalu, stok Solid Biosciences bahkan mencapai "paras tertinggi >$50/sh, ” membayangkan bahawa peningkatan akhirnya mungkin lebih besar daripada apa yang dia sediakan untuk postulatkan hari ini. (Untuk menonton rekod prestasi Amusa, klik di sini)Secara keseluruhan, SLDB memegang penilaian Belian Sederhana daripada konsensus penganalisis, berdasarkan 2 penilaian "beli" dan 1 "tahan". Saham dijual pada harga $4.06, dan sasaran harga purata $7.17 membayangkan potensi peningkatan sebanyak 79%. (Lihat analisis saham SLDB di TipRanks)Untuk mencari idea yang baik untuk dagangan saham penjagaan kesihatan pada penilaian yang menarik, lawati Saham Terbaik TipRanks untuk Dibeli, alat yang baru dilancarkan yang menyatukan semua pandangan ekuiti TipRanks. Penafian: Pendapat yang dinyatakan dalam artikel ini adalah semata-mata penganalisis yang diketengahkan. Kandungan tersebut bertujuan untuk digunakan untuk tujuan maklumat sahaja.
11 bulan lalu, AS Pentadbiran Makanan dan Dadah (FDA) menutup ujian klinikal Fasa I/II “IGNITE DMD” Solid Biosciences (SLDB) selepas salah seorang pesakit muda yang terlibat dalam percubaan itu mengalami “kejadian buruk yang serius”. Walaupun pesakit yang dipersoalkan semakin pulih, tiada pesakit baharu yang mengalami kejadian buruk yang serius seperti itu, dan syarikat yang menyediakan FDA dengan "maklumat dan langkah yang bertujuan untuk meningkatkan keselamatan pesakit" dan "data yang berkaitan dengan penambahbaikan proses pembuatan," FDA menolak untuk membenarkan percubaan untuk menyambung semula pada bulan Julai, dan meminta Solid Biosciences untuk memberikan lebih banyak maklumat tentang percubaannya, dan tentang langkah keselamatan yang dicadangkan untuk ditambah untuk mendapatkan kembali percubaan ke landasan yang betul. Maju pantas tiga bulan lagi dan — berjaya! Pada hari Khamis, Solid Biosciences mengesahkan bahawa FDA telah "menarik balik pegangan klinikal" pada ujiannya, mengakui bahawa syarikat itu telah "memuaskan menangani semua soalan penahanan klinikal." Melangkah ke hadapan, syarikat itu merancang untuk mengeluarkan kebanyakan kapsid virus kosong (cangkang protein yang mengandungi bahan virus) dan mengehadkan berat maksimum kanak-kanak-pesakit yang memasuki ujiannya kepada 18 kilogram, untuk mengurangkan beban virus SGT-001 terapi yang mana pesakit terdedah. Seperti namanya, ujian IGNITE DMD Solid Biosciences bertujuan untuk melambatkan atau membalikkan kesan Duchenne Muscular Dystrophy (DMD), penyakit genetik yang menyebabkan degenerasi otot progresif dan kelemahan kebanyakannya pada kanak-kanak lelaki berumur dua tahun ke atas (yang menjelaskan tahap rendah berat maksimum peserta percubaan). SGT-001 syarikat adalah terapi gen yang menyuntik virus yang diubah suai ke dalam pesakit, mengandungi kod DNA untuk menyelesaikan masalah yang menyebabkan penyakit itu. Sekurang-kurangnya, inilah yang sepatutnya berlaku secara teori. Percubaan IGNITE DMD direka untuk mengetahui sama ada ia berfungsi dalam amalan, dan terima kasih kepada pertimbangan semula FDA, kini percubaan ini akan dibenarkan untuk disambung semula — mungkin pada suku pertama 2021. Dalam nota Khamis, penganalisis Chardan Gbola Amusa mengesahkan bahawa keputusan FDA meletakkan pembangunan SGT-001 "kembali ke landasan" ke arah menangani peluang pasaran global $50 bilion. Jika diluluskan, rawatan itu akan menjadi salah satu daripada terapi gen yang "agak sedikit" yang pernah diluluskan untuk kegunaan manusia secara global, meletakkan Solid Biosains dalam kedudukan utama dalam pasaran ini. Dan kerana produk terapi gen seperti SGT-001 dianggap sebagai "novel, kompleks, dan agak sukar untuk dihasilkan," halangan untuk memasuki pasaran ini untuk pesaing akan menjadi ketara. Penganalisis melihat ini sebagai "peluang besar" - bukan satu. tanpa risiko, tetapi yang boleh, jika rawatan terbukti, mengangkat saham Solid Biosciences daripada harga semasa $4 dan menukar sehingga $12.50 atau lebih. Sasaran harga baharu ini, dengan cara ini, adalah lebih daripada dua kali ganda harga yang Amusa menghargai syarikat itu sebelum keputusan hari Khamis FDA, dan membayangkan peningkatan 208% daripada tahap semasa. Malah, Amusa memikirkan bahawa "dengan kemajuan," rawatan "boleh mengambil SLDB dengan ketara melepasi sasaran harga kami yang dikemas kini sebanyak $12.50" — dan menyatakan berulang kali bahawa pada tahun-tahun yang lalu, stok Solid Biosciences bahkan mencapai "paras tertinggi >$50/sh, ” membayangkan bahawa peningkatan akhirnya mungkin lebih besar daripada apa yang dia sediakan untuk postulatkan hari ini. (Untuk menonton rekod prestasi Amusa, klik di sini)Secara keseluruhan, SLDB memegang penilaian Belian Sederhana daripada konsensus penganalisis, berdasarkan 2 penilaian "beli" dan 1 "tahan". Saham dijual pada harga $4.06, dan sasaran harga purata $7.17 membayangkan potensi peningkatan sebanyak 79%. (Lihat analisis saham SLDB di TipRanks)Untuk mencari idea yang baik untuk dagangan saham penjagaan kesihatan pada penilaian yang menarik, lawati Saham Terbaik TipRanks untuk Dibeli, alat yang baru dilancarkan yang menyatukan semua pandangan ekuiti TipRanks. Penafian: Pendapat yang dinyatakan dalam artikel ini adalah semata-mata penganalisis yang diketengahkan. Kandungan tersebut bertujuan untuk digunakan untuk tujuan maklumat sahaja.
,